Lluís Montoliu: «Las terapias con CRISPR aún tardarán en llegar»

El investigador analiza en Valencia el impacto de la edición genética en la investigación en enfermedades raras

Lluís Montoliu

Lluís Montoliu ha sido uno de los grandes valedores de CRISPR y de la figura de su descubridor, el alicantino Francis Mojica. Y escuchándolo hablar no es difícil entender el porqué. En su laboratorio del Centro Nacional de Biotecnología del CSIC, Montoliu utiliza ratones como modelos animales para el estudio de enfermedades raras como el albinismo, con el objetivo de poder desarrollar futuros tratamientos. Gracias a las herramientas de edición genética CRISPR, los investigadores inducen mutaciones específicas en genes determinados de los ratones, de manera que pueden obtener modelos animales con las mismas mutaciones diagnosticadas previamente en un paciente. Unos «ratones avatar» que servirán para entender mejor las enfermedades y establecer nuevas propuestas terapéuticas.

Las implicaciones de la edición genética en las enfermedades raras fue el tema principal que trató Lluís Montoliu en el Bar de Ciencias que tuvo lugar la semana pasada en el Octubre Centre de Cultura Contemporània, organizado por el Espai Ciència, que cuenta con la colaboración de la Cátedra de Divulgación Científica de la Universitat de València y de la revista Mètode, entre otras entidades. El mismo día, casualmente, que se hacía público el ganador del Permio Nobel de Química, que tampoco este año ha sido para Mojica, aunque es candidato desde ya hace algunas ediciones. «No sé si se lo darán, per méritos ha hecho», opinaba Montoliu al respecto, subrayando la importancia de que el nombre de un científico español se baraje para estos galardones. «Lo que yo hago en el laboratorio lo puedo hacer gracias a las investigaciones que Francis Mojica inició en 1993. Y por eso es candidato al Premio Nobel», quiso destacar.

Lluís Montoliu

El equipo de Lluís Montoliu en el Centro Nacional de Biotecnología del CSIC ha sido pionero en la aplicación de la técnica CRISPR a modelos animales para la investigación de enfermedades raras. / Foto: Lucía Sapiña

El laboratorio que dirige Montoliu es uno de los 61 que integran CIBERER, el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras, y en los cuales se estudian entre 1.000 y 1.200 enfermedades. Una enfermedad se considera rara cuando afecta a 1 persona o menos de cada 2.000. «Una enfermedad rara afecta a poca gente, pero todas juntas afectan a mucha», resumía Montoliu en su charla, conducida por la periodista Reis Juan. Según CIBERER, se calcula que actualmente hay entre 5.000 y 8.000 enfermedades raras que afectan a entre un 6% y un 8% de la población. En España, habría más de tres millones de personas afectadas.

«En medicina se dice que no hay enfermedades, hay enfermos. Por eso necesitamos desarrollar medicina personalizada», explicaba Montoliu, que también ha coordinado el número que Mètode ha dedicado a la comunicación de la biotecnología, #Biotec. Para Montoliu, el cambio que ha supuesto la aplicación de las técnicas CRISPR ha sido enorme, y ha abierto nuevos campos por explorar que antes ni tan siquiera se habían imaginado. Ahora bien, el investigador es realista, y sabe que con los tiempos que se barajan actualmente, la aplicación de las técnicas CRISPR a tratamientos en humanos aún tardarán en llegar. Y ponía como ejemplo el ARN de interferencia, un mecanismo de regulación génica que se descubrió en 1998 y por el que Andrew Z. Fire y Craig C. Mello recibieron el Nobel en 2006, pero que no ha sido hasta este año cuando se ha aprobado la primera terapia basada en esta técnica en los EEUU. Fue en 2012 cuando las investigadoras Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna propusieron que los sistemas descubiertos por Mojica podían utilizarse para modificar las secuencias de ADN.

Bar de Ciències

Público asistente durante un momento de la charla de Lluís Montoliu en el Octubre Centre de Cultura Contemporània. / Foto: Lucía Sapiña

La sentencia del Tribunal de Justicia de la Unión Europa sobre edición genética también puede provocar algunos contratiempos en las aplicaciones de la técnica CRISPR. El tribunal europeo equiparó este verano los organismos modificados con las nuevas técnicas de edición genómica con los transgénicos. Una mala noticia para Lluís Montoliu, que opinaba que «se ha perdido el tren de la modernidad» y destacó que mientras que CRISPR se descubrió en Europa, las patentes las tienen en EEUU. «Hay varios errores en la sentencia del tribunal europeo y es lo que pasa cuando se toman decisiones no fundamentadas científicamente», aseguró el investigador.

Las CRISPR han supuesto toda una «revolución en el laboratorio», en palabras de Lluís Montoliu, «pero aún no al hospital». El científico aseguró que aún queda «muchísimo trabajo por delante» para llegar a aplicar estas nuevas técnicas en terapias destinadas a humanos, por eso la investigación es crucial, pero también el apoyo y el incentivo de la sociedad. Seguridad y eficacia son los elementos que según Montoliu deberán marcar este camino, en el que puede estar la clave para muchos pacientes de enfermedades raras.

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Jefa de redacción de Mètode.